È stato recentemente pubblicato sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine un articolo che tratta dell’efficacia delle CAR-T (in questo caso Ide-cel) nei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario.
Ide-cel è una CAR-T anti BCMA, che è attualmente approvata FDA per i pazienti affetti da MM recidivati o refrattari a 4 o più linee di terapia, e che si spera verrà a breve approvato anche da AIFA.
Lo studio in oggetto è un fase 3 nel quale sono stati inclusi pazienti recidivati o refrattari a più linee di terapie (da 2 a 4), comprendenti inibitori del proteosoma, immunomodulatori e daratumumab. I pazienti sono stati randomizzati con un rapporto 2:1 a terapia con Ide-cel (n=245) o un regime standard (n=132).
Con un follow-up di 18 mesi, la progression free survival (endpoint primario) è stata di 13,3 mesi nel gruppo ide-cel vs 4,4 mesi del gruppo standard (p< 0,001). Una risposta è stata ottenuta nel 71% dei pazienti trattati con Ide-cel vs il 42% dei pazienti del gruppo standard e la risposta completa è stata osservata nel 39% vs 5%, rispettivamente.
Eventi avversi di grado 3 o 4 si sono verificati nel 93% dei pazienti nel gruppo ide-cel e nel 75% dei pazienti del gruppo standard. Nel gruppo di pazienti sottoposti a Ide-cel, la CRS si è verificata nell’83% dei casi (grado 3 o 4 nel 5%) e la neurotossicità nel 15% dei pazienti (grado 3 o 4 nel 3%).
